轉載從: Tech News 科技新報
生病吃藥很少吃一次就有效，通常都要「照三餐吃」好幾天以上。部分原因在於藥物進入體內後並不穩定，很快就被人體代謝排出體外。化學藥物如此，用於基因治療的 DNA 或 RNA 進入體內後，更容易被體內酵素分解，因此如何增加 DNA 或 RNA 進到人體後的穩定性，是發展中的「基因治療」極重要的課題。
由於分子生物學的發展，科學家對基因與生物體功能間關係的知識愈豐富，發現許多遺傳疾病是由於某些基因表現異常或基因突變所致，因此若能將正確基因送進體內，或是將錯誤的 DNA 序列修正（基因編輯，註 1），將有機會使病患康復。目前已有少數基因治療成功的例子，但若要擴大應用性，仍需要更多突破性的發展，其中一點即是提高治療的 DNA 或 RNA 送進人體後的穩定性。
最近華盛頓大學（University of Washington）科學家生產了一種特殊的蛋白質，它有自動組裝形成類似足球的奈米構造，並能將 RNA 分子包覆其中。當研究團隊將此蛋白包覆好的 RNA 送進小鼠體內們觀察到令人振奮的結果──這些 RNA 在小鼠體內維持數小時未被分解，他們克服了基因治療的一大障礙！研究成果已刊登於 2017 年 12 月的《自然》期刊。
由於人體早已演化出一套清除外來 DNA 或 RNA 的機制，以免致病的微生物、病毒的遺傳物質在體內複製危害健康，因此當用於基因治療的 DNA 或 RNA 送進體內，很快就會被身體清除。先前已有科學家運用改造病毒的策略（註 2），一方面將病毒原有的有害基因剔除，另一方面將用於治療疾病的 DNA 片段置入病毒，藉此提供尚可接受的基因治療效率。運用此法已能使某些失明的盲人恢復部分視力，此項進展受 FDA 高度重視，極有機會核准為正式的治療方式。
但是利用改造病毒來運送治療用的 DNA，就好比使用 iPhone 的包裝盒運送其他品牌的手機一般，沒有量身打造的外包裝，會使手機碰撞毀損的機會大幅升高。此外病毒進入體內還可能引起發炎反應，嚴重時有致命風險。因此華盛頓大學科學家決心運用電腦輔助，設計出類似病毒的「外殼蛋白」，可自動形成球狀構造的蛋白質，再配合試管中快速演化的技術，打造出能快速、穩定包覆 RNA 分子的新款蛋白質，並獲致包覆速率與病毒蛋白相當的新型蛋白。
研究團隊的目標是為用於基因治療的不同 DNA 或 RNA 量身打造最適合的包裝蛋白質，為它們提供最好的保護並提升在體內的穩定性，以提高基因治療的效率。
註 1：基因編輯並非外送一組額外的基因進入體內以取代錯誤的基因，而是將原本細胞內的錯誤 DNA 序列訂正為正確。但編輯過程中仍需要一些輔助 DNA 或 RNA 參與。
註 2：病毒既非生物亦不是非生物，它雖然有遺傳物質但必須依附至其他生物體才能複製與增殖，是一種特殊的生命現象。病毒的遺傳物質（DNA 或 RNA）會由具保護功能的外殼蛋白包覆，並藉由感染宿主細胞進行複製。
- Proteins That Package RNA Could Aid in Gene Therapy
- Evolution of a designed protein assembly encapsulating its own RNA genome
（首圖來源：pixabay）
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