轉載從: Tech News 科技新報
英國製藥公司 Mallinckrodt plc 致力於為病情嚴重的患者開發先進的再生醫學療法，其研發的再生皮膚組織 StrataGraft，於 7 月 18 日獲美國 FDA 授予再生醫學先進療法認定（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT），是首批被 RMAT 認定的產品之一，該資格提供優先審查和或加速批准的可能性。
當燒燙傷深度影響到真皮層，即整個表皮和超過三分之二的真皮受到損壞，屬深部皮層燒傷（deep partial-thickness），傷口無法自行癒合而需要自體移植的植皮手術，而手術後會有供皮區及植皮區兩個傷口，後續仍需仔細照護與治療；另外，患者燒傷面積也會影響可移植的健康皮膚捐贈部位，這些皆反映出，人工皮膚等組織替代物仍是需要解決的缺口。
StrataGraft 是一款具有生物活性的皮膚全皮層製品，利用纖維母細胞（dermal fibroblast）與 NIKS 表皮角質細胞（epidermal keratinocytes）為基底，可模擬人體皮膚。不同於第一代產品，StrataGraft 可縫合、固定，並可在創傷表面保持完整性，為皮膚癒合過程提供關鍵的屏障功能。
2016 年底 Mallinckrodt 已開展一項開放、隨機、多國多中心的臨床 3 期試驗，以評估 StrataGraft 對於 deep partial-thickness 傷口，是否具刺激自體皮膚組織再生能力及安全性。該試驗對象為皮膚燒燙傷佔總體皮膚表面積 3%~49%、且因其完整皮層受熱損傷，經臨床指示需進行切除或自體皮膚移植的患者，於試驗進行後 3 個月將測量試驗結果，包含：
- 以 StrataGraft 移植前後的治療部位面積百分比，並與自體皮膚移植進行對照。
- 經 StrataGraft 治療後，傷口可自行完全癒合的受試者比例。
美國生物醫學先進研究與開發局（United States Biomedical Advanced Research and Development Authority，BARDA）已與 Mallinckrodt 簽立 5 年合約，合作執行 StrataGraft 的 3 期臨床試驗與開發。有 BARDA 支持，加上美國國防部的生物防禦計畫（Project Bioshield）的補助，兩項目共提供超過 7,780 萬美元，將用於完成 3 期臨床與後續項目推動。
美國 FDA 基於《21 世紀醫療法案》（21st Century Cures Act）提供 RMAT 的認定，旨在加速用於嚴重疾病再生醫學療法的開發及查驗登記進程。要獲得 RMAT 資格認定，必須在初步的臨床試驗結果，便可證明藥物對於疾病治療或是未滿足的醫療需求有積極的結果。
RMAT 須與 IND（新藥臨床試驗）或是對現有 IND 進行修正時，一同提交申請，FDA 不會要求必須提出主要數據，但必須說明包括對適應症的任何可用療法的簡要描述、研究設計、試驗族群和所採計的試驗終點，及對研究結果和統計分析的描述。截至今年 5 月，FDA 已收到 17 項 RMAT 認定申請，其中已有 4 項獲得認定資格。
TrendForce 分析師指出，再生醫學發展是醫療領域主要趨勢之一，若獲得 RMAT 資格認定的療法，最終被證明安全有效，通過審核後能確實應用於臨床治療，RMAT 認定的法規路徑將對再生醫學領域產生積極的影響。
對於加速細胞治療或其他再生醫學等先進療法的審核，繼日本法規大幅開放之後，美國 RMAT 資格認定也值得學習，反觀台灣於再生醫學的法規環境，雖貌似有逐步開放的趨勢，但仍缺乏明確管理規範，監管制度在一定程度上也限制再生醫學研發的進程，這也導致一些掌握先進技術的公司，正透過國際合作，選擇法規先進環境，例如日本等，使台灣逐步喪失在全球再生醫學佔有一席之地的機會。
（首圖來源：pixabay）