醫療科技最新突破!美核准首例 CRISPR 人體基因療法計畫

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轉載從: Tech News 科技新報

醫療科技最新突破!美核准首例 CRISPR 人體基因療法計畫

CRISPR 基因剪輯技術因其設計簡單、操作容易以及成本低廉的特性,在醫療科技界中相當炙手可熱,而此技術雖行之有年,卻也因為面臨倫理、道德等相關社會議題而停滯在動物實驗。但近期也出現了好消息,讓 CRISPR 技術又更近人體試驗一步,美國國立衛生院(NIH)首次核准了 CRISPR 人體實驗,並可望最快在今年內執行。

美賓州大學研究團隊在近期向 NIH 提請一項計畫,目的是希望透過 CRISPR 技術修改患者免疫系統中的 T 細胞,提高患者本身的免疫力以對抗癌症。其中,領導此研究的物理學家 Edward Stadtmauer 表示:「細胞治療是相當有前瞻性的,但接受此治療的患者後來通常都會復發。」而為了減少這樣的可能性,CRISPR 基因編輯技術則在此時派上用場,希望在日後成為癌症患者的福音。

首次的試驗將先確認 CRISPR 技術是否適用於人類,而不是直接測試是否能運用在治療癌症上。此外,值得一提的是此試驗是由前 Facebook 總裁 Sean Parker 所成立的「癌症免疫療法 Parker 研究機構」所贊助,目前此研究雖還未歸納出大致的預算,但此試驗卻也在 Sean Parker 的大力贊助下,有了強大的靠山與響亮的名聲。

按照計畫,若確認 CRISPR 技術可適用於人體,研究學者將會從患有多黑色素瘤、黑色素瘤和肉瘤三種疾病的患者身上取出 18 個 T 細胞以進行 CRISPR 技術。第一次編輯是要教導 T 細胞能夠自動找出癌症細胞,並且攻擊他們;第二次編輯則是要移除 T 細胞上一條會影響操作過程的原有蛋白質;最後一次編輯則是要讓 T 細胞具有防禦性。經編輯過後,再將這些 T 細胞注射回患者體內。

然而,經過 NIH 核准並不代表就是能真正執行試驗,接下來還得通過美國食藥署(FDA)及實施此研究的醫藥中心核准才能開始執行。此外,CRISPR 基因編輯技術也不能用在編輯胚胎的基因。但對於醫療課技界來說,這也是美首次核准將 CRISPR 基因編輯技術運用在人體試驗上的計畫,若在未來能成功幫助抵抗癌症,也將會是醫療界中相當重要的突破。

 

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(首圖來源:Flickr/NIH Image Gallery CC BY 2.0)

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